（通訊員蔡心軼 記者程守勤）近日，南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院王慧博教授團(tuán)隊研究發(fā)現(xiàn)，一種名為WP1130的特異性小分子抑制劑對膠質(zhì)瘤干細(xì)胞具有高效抑制作用。該研究為臨床治療腦膠質(zhì)瘤提供了新的策略。相關(guān)論文已在國際醫(yī)學(xué)綜合期刊《臨床研究雜志》上在線發(fā)表。該雜志為此項研究專門配發(fā)了特約評論文章，該期刊出版的當(dāng)月文摘也將這一研究工作作為重點(diǎn)推薦。

據(jù)介紹，在一定條件下，干細(xì)胞可以分化成多種功能細(xì)胞，具有再生各種組織器官和人體的潛在功能。然而也有一類“壞”干細(xì)胞——腫瘤干細(xì)胞，它們是導(dǎo)致腫瘤的最原始的細(xì)胞。膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見且最難治愈的原發(fā)性惡性腫瘤。一種名為ALDH1A3的蛋白則是膠質(zhì)瘤干細(xì)胞背后的“黑手”，該蛋白活躍度越高，膠質(zhì)瘤干細(xì)胞越具備侵襲性、耐藥性，更容易成長為膠質(zhì)瘤。

王慧博教授團(tuán)隊研究證實，一種名為USP9X的酶，能夠與ALDH1A3蛋白結(jié)合，進(jìn)而使腫瘤干細(xì)胞保持這些繼續(xù)作惡的特性。課題組發(fā)現(xiàn)，USP9X的特異性小分子抑制劑WP1130，能夠高效地抑制ALDH1A3的去泛素化作用，最終使膠質(zhì)瘤干細(xì)胞失去繼續(xù)作惡的能力。

該研究揭示了膠質(zhì)瘤干細(xì)胞從“種子”變成“惡果”的一種全新的機(jī)制，也評估了WP1130作為針對此種腫瘤的新型分子靶向藥物的療效和安全性，為臨床治療腦膠質(zhì)瘤提供了新視角。