人民政協(xié)網(wǎng)北京3月7日電 （記者 楊嵐 ） “阿爾茨海默癥（AD）與帕金森癥（PD）是與年齡相關(guān)的常見重大退行性疾病，困擾著全球數(shù)億人。全球前10大藥企都曾向阿爾茨海默癥發(fā)起過挑戰(zhàn)，但21世紀(jì)以來已有超過320項(xiàng)AD臨床試驗(yàn)以失敗告終，新藥研發(fā)失敗率高達(dá)99.6%。”全國(guó)政協(xié)委員羅永章談到，由于AD與PD等疾病的發(fā)病原因尚不明確，動(dòng)物模型并不能真實(shí)模擬人類患者的發(fā)病機(jī)制，所以至今很難找到合適動(dòng)物模型做藥效學(xué)評(píng)價(jià)。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，我國(guó)1.91億65歲及以上人口，AD患病率高達(dá)5.6%。預(yù)計(jì)2050年我國(guó)AD患者治療費(fèi)用將達(dá)18872億美元。2021年《中國(guó)帕金森病治療指南第四版》顯示，我國(guó)65歲以上人群PD患病率達(dá)1.7%。隨著全球人口老齡化程度加劇，兩種疾病發(fā)病率和病死率將顯著升高，甚至成為人類健康最大的敵人?！八幤蟮木奕藲⑹帧薄阿笃谂R床試驗(yàn)的黑洞”“人類健康的絆腳石”幾乎成了AD與PD臨床試驗(yàn)的代名詞。

《藥品注冊(cè)管理辦法》要求，通過動(dòng)物試驗(yàn)獲得明確的安全性和療效驗(yàn)證是申請(qǐng)開展臨床研究的重要前提?！叭绻芟抻跊]有恰當(dāng)動(dòng)物模型、無法觀察動(dòng)物試驗(yàn)療效而無法開展臨床試驗(yàn)，不僅在很大程度上延誤甚至錯(cuò)失有希望的候選藥物，還會(huì)嚴(yán)重阻礙我國(guó)創(chuàng)新藥物的研發(fā)進(jìn)程。”羅永章認(rèn)為，在安全性可以得到基本保障的前提下，準(zhǔn)許不經(jīng)動(dòng)物模型的有效性研究就可開展臨床研究，這不僅可以給患者帶來潛在的獲益機(jī)會(huì)，也對(duì)促進(jìn)創(chuàng)新藥物研發(fā)和滿足臨床需求具有積極的意義。

對(duì)此，羅永章建議，提供國(guó)家層面的政策支撐，完善法規(guī)要求，明確臨床暫無有效治療方案且無合適動(dòng)物有效性試驗(yàn)?zāi)Ｐ偷倪m應(yīng)證清單（包括AD和PD），制定專門的監(jiān)管機(jī)制；強(qiáng)化藥品監(jiān)管部門專業(yè)化建設(shè)，提高對(duì)此類創(chuàng)新藥物研發(fā)監(jiān)管靈活性，提高具有醫(yī)學(xué)和基礎(chǔ)生命科學(xué)背景的專家比例，加快監(jiān)管評(píng)估隊(duì)伍專業(yè)化建設(shè)；參考借鑒國(guó)際慣例，充分利用科技資源，通過多層次、多角度的學(xué)術(shù)交流和咨詢協(xié)作，在專業(yè)技術(shù)領(lǐng)域與國(guó)際前沿迅速接軌。