不知從何時起，提及全國政協(xié)委員、中國宋慶齡基金會副主席丁潔，總會聯(lián)想到另一個關鍵詞——罕見病。

罕見病，顧名思義是指患病率很低、很少見的疾病。長期以來，罕見病患者都面臨著診斷難、治療難、用藥難等困境。

“罕見病的治療不只是醫(yī)學問題，它還涉及很多社會問題，需要多方力量參與。”瓷娃娃、蝴蝶寶寶、月亮孩子……這些聽似“可愛”的名字背后，隱藏著罕見病患兒難言的傷痛。為罕見病發(fā)聲，成為連任三屆全國政協(xié)委員的丁潔肩頭的責任。她給自己定下這樣的要求：每年至少帶一件與罕見病相關的提案上會。

十幾年前，大眾對罕見病的關注度還不高。就像丁潔記憶中的：一開始自己在大會上發(fā)言，周圍總有人露出疑惑的神色。“但近十年情況變了，只要提到罕見病，委員們都特別關心，都想為解決難題出點力。”

從連續(xù)兩年提請制定《罕見病醫(yī)療保障制度》《罕見病患者救助條例》《孤兒藥法案》，到呼吁盡快成立中華醫(yī)學會罕見病?？品謺?，再到聯(lián)合多位委員共同提交《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的提案》，丁潔的建議越來越聚焦棘手的“瓶頸”問題，提交的聯(lián)名提案也越來越多。

“以前是‘我’建議，而近幾年是‘我們’。”聊到這一變化，丁潔滿臉欣慰，“因為全國各地關注、科普罕見病的專家變多了，而且除醫(yī)學專家外，醫(yī)保專家、法律專家、經濟學專家等都開始參與提案的討論、修改?！?/p>

丁潔向記者講了一個故事。在《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的提案》中，“1+4”的精辟提煉，就是來源于一場委員間的討論。“每年兩會召開前，我們有共同想法的委員就會聚到一起，抽出半天時間對提案草稿進行研討。”丁潔回憶，在2019年冬天的一次研討會上，關心罕見病救助問題的全國政協(xié)常委、中國稅務學會副會長張連起參與了討論，總結大家建議時，他提出“1+4”的說法，得到在場委員的一致贊同，提案題目也最終敲定。

“‘1+4’朗朗上口，理解起來也更容易?！倍嵄硎荆?”是建議首先將第一批罕見病目錄共121種罕見病的相關藥物，逐步納入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策允許的情況下，進入省級統(tǒng)籌范疇。“4”是指建立國家和省級兩級政府罕見病專項救助項目、統(tǒng)籌安排慈善基金、引導商業(yè)保險進入、個人支付相結合?！疤岚附涍^了一年多的準備，研討會上，每一位委員認真負責的態(tài)度讓人難忘?！?/p>

一路履職，一路成長。作為治療遺傳性進行性腎炎（一種罕見?。┑膶＜?，丁潔愛說“專業(yè)話”，同時也打趣自己是個“法盲”。遇到了十三屆全國政協(xié)常委、知名刑事訴訟法學專家甄貞，聽她“有理有據講解立法過程”后，丁潔坦言自己在建言完善罕見病相關法規(guī)工作時才有了更科學、務實的思維。

“每個人的所見所識都是有限的，不可能成為各個領域的專家，但是在政協(xié)我們有機會向他人請教?！倍嵳J為，盡可能了解多一點、深化自己的思考，建言才能更扎實、更專業(yè)?！盀榘傩瞻l(fā)聲，為黨和政府決策提供更有效的智力支持，這是委員肩上的責任，只有下功夫，才能提出好建議?！?/p>

不說“空話”“套話”，為罕見病患者奔走呼吁，2021年、2022年全國兩會，丁潔分別帶了4件提案上會。進一步建言央地共同探索罕見病藥品醫(yī)療保障機制、繼續(xù)完善罕見病高值藥國家藥品談判機制、將罕見病藥品納入商業(yè)健康保險、建立罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金。

2023年1月，一則好消息傳來——國家衛(wèi)健委發(fā)布了一份針對《關于加大對罕見病診治投入力度的建議》的答復。其中提到，國家衛(wèi)健委將按照罕見病目錄制訂工作程序，適時調整更新第二批罕見病目錄。此外，中華醫(yī)學會擬成立首個國家級罕見病權威醫(yī)學組織，即中華醫(yī)學會罕見病分會。

“對于患者來說，這無疑是好事，給了他們信心！”丁潔表示，目錄更新有利于激發(fā)藥企創(chuàng)新研發(fā)的活力，對未來完善罕見病相關醫(yī)療保障制度也提供了新的參考?！白鳛檎f(xié)委員，這個消息對我履職也是一種巨大激勵?！?/p>

在丁潔看來，與政協(xié)結緣的十五年，是領會擔當精神、合作精神的十五年。“在接下來的日子里，我將繼續(xù)保持和委員之間的情誼，發(fā)揮‘我們’的力量，在醫(yī)學科研領域多互動合作，在為民解憂方面多合力呼吁，換一種方式繼續(xù)為人民服務。”（本報融媒體記者 汪俞佳 李晨陽 張佳琪） 

《 人民政協(xié)報 》 （ 2023年02月14日   第 01 版）