央視網(wǎng)消息：由我國(guó)科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)成功培育出全球首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，為治療人類神經(jīng)退行性疾病提供了穩(wěn)定可靠的動(dòng)物模型。

亨廷頓舞蹈癥與阿爾茨海默病、帕金森病等病癥一樣，是人類神經(jīng)退行性疾病，表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和精神方面的癥狀，目前尚無有效的治療方法。我國(guó)科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)首次利用基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出全球首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬，能精準(zhǔn)地模擬人類神經(jīng)退行性疾病——亨廷頓舞蹈病。

中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員 賴良學(xué)：小鼠的話，它的大腦很小，并且它的大腦皮層沒有溝和回，而豬的大腦皮層跟人一樣，有溝和回，所以說豬用來做神經(jīng)退行性疾病模型也是非常接近人的。

據(jù)了解，該模型豬不但能夠模擬亨廷頓病患者的典型病理特征，在行為上也表現(xiàn)出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為。更為關(guān)鍵的是，這些病理及行為學(xué)表型都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

美國(guó)埃默里大學(xué)教授 李世華：制造了這個(gè)豬的模型的話，可以說是填補(bǔ)了一個(gè)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)上的一個(gè)空白，就是亨廷頓有效模型的一個(gè)空白。

專家介紹，神經(jīng)疾病模型豬的成功培育，將推動(dòng)我國(guó)大動(dòng)物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)，對(duì)亨廷頓舞蹈病、阿爾茨海默病、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病的新藥研發(fā)具有重要意義。