中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心9日發(fā)布消息稱，該中心的仇子龍研究組與復(fù)旦大學(xué)中山醫(yī)院王小林教授實(shí)驗(yàn)室合作完成了一項(xiàng)新研究，構(gòu)建出多種新型工具，讓基因編輯窗口更加多樣化、脫靶風(fēng)險(xiǎn)顯著降低，相關(guān)研究成果于9日在線發(fā)表于國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《自然-通訊》雜志。

現(xiàn)在全球有約7000種罕見(jiàn)病，占所有疾病的10%?？茖W(xué)界嘗試用基因編輯技術(shù)去解決罕見(jiàn)病的難題。基因編輯好比用“剪刀”對(duì)基因組中的特定DNA片段進(jìn)行敲除、加入、替換等，其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。其中，單堿基編輯技術(shù)是一種高精度基因編輯技術(shù)，自2012年CRISPR/Cas9技術(shù)被發(fā)現(xiàn)以來(lái)，這項(xiàng)技術(shù)被寄予厚望。

仇子龍研究組方面表示，理論上講，單堿基編輯系統(tǒng)可用于數(shù)百種遺傳病的治療，具有極大的臨床應(yīng)用潛力。但現(xiàn)有CBE(胞嘧啶堿基編輯器)系統(tǒng)的編輯窗口依然有限，極大地限制了該系統(tǒng)的適用范圍。該研究組對(duì)新近發(fā)現(xiàn)的十多種七鰓鰻來(lái)源的胞苷脫氨酶進(jìn)行了系統(tǒng)性篩選，在此基礎(chǔ)上構(gòu)建了新型CBE系統(tǒng)，其編輯窗口更加多樣化，且編輯范圍明顯增加，為單堿基編輯技術(shù)的更廣泛應(yīng)用提供了有力工具。